Hoopvol nieuws voor behandeling van HME-MO

23 oktober 2017

Sommigen van jullie hebben het misschien al gelezen op andere sites. Er is hoopvol nieuws voor de behandeling van HME-MO.

Clementia Pharmaceuticals is een bedrijf dat zich bezig houdt met de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame botziektes. Dat doen ze door middel van onderzoek en klinische studies. Zij ontwikkelen een klinisch ontwikkelingsprogramma met hun molecuul genaamd palovarotene voor een ultra zeldzame bottoestand, genaamd Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Zij gaan hiervoor later dit jaar nieuw onderzoek starten bij FOP omdat er positieve resultaten waren bij de eerste fasen van het onderzoek.

De afgelopen drie jaar, terwijl zij hun programma voor FOP Clementia hebben ontwikkeld, is hun kennis van palovarotene uitgebreid, met de verwachting dat het ook toegepast kan worden bij andere ziektes met waarbij ernstige problemen ontstaan. Daarom is Clementia blij om aan te kondigen dat zij op basis van deze inspanningen dit jaar een tweede klinisch ontwikkelingsprogramma zullen initiëren bij HME-MO. Het toedienen van Palovarotene aan muizenmodellen die een EXT1 of EXT2 (=HME-MO) hebben waren opvallend positief. In het algemeen ontstonden er geen of veel minder osteochondromen (exostosen) of de groei ervan werd gestopt.

Dat is hoopvol nieuws, maar er zal nog veel onderzoek moeten worden gedaan. Het medicijn zal nog getest moeten worden getest op HME-MO patiënten tijdens klinische onderzoeken in verschillende ziekenhuizen. Deze onderzoeken zijn nu nog niet gestart. Ook nog niet in andere landen.

Het proces om uiteindelijk tot een bruikbaar en effectief medicijn te komen is in feite voor elk medicament hetzelfde en daarin worden verschillende fases beschreven. Algemene informatie hierover vind je hier.

Het werven/selecteren van patiënten die in aanmerking kunnen komen om deel te nemen aan een Clinical Trial gaat via de specialisten welke per land aan de trials mee doen. Voor Nederland zullen dit de orthopedisch chirurgen van het HME-MO Expertisecentrum, Dr. Ham en Drs. van der Zwan zijn. Maar let op: het werven/selecteren is nog niet gestart. Er zal in Nederland nog een procedure gestart moeten worden waarbij een uitgebreid plan wordt voorgelegd aan een Medisch Ethische Toetsings Commissie. Zij zullen zeer kritisch zijn omdat het om de toediening gaat bij kinderen.

Normaal worden medicijnen op volwassenen getest, zo ook met de FOP-patiënten, waar al Fase II testen mee zijn gedaan. Om de groei van osteochondromen tegen te gaan zal voor het behandelen hiervan al op jonge leeftijd moeten worden begonnen. Denk hierbij aan een leeftijd vanaf 2 jaar. Dit maakt dat artsen en ethische commissies die de plannen moeten goedkeuren hier erg voorzichtig mee zijn. Het is vaak lastig in te schatten wat het mogelijke effect is op kinderen in de groei, zeker omdat de dosering gedurende jaren (>10 jaar) dient plaats te vinden tijdens een heel belangrijke periode in de groei van het kind. Hier zal dan ook zeer zorgvuldig mee worden omgegaan.

Zowel het Expertisecentrum voor HME-MO, het OLVG, als wij als HME-MO Vereniging hebben inmiddels overleg gehad met Clementia.

Wij zullen de ontwikkelingen op de voet volgen en je, zodra er meer nieuws is, informeren via onze HME-MO Newsflash, website en digitale nieuwsbrief.

Bestuur HME-MO Vereniging

Deel deze pagina Tweet plaatsen Update plaatsen Update plaatsen