Eerste onderzoek ooit naar mogelijke therapie voor HME-MO

Op 28 februari is het zeldzame ziekten dag. Dat betekent dat we hier als HME-MO Vereniging Nederland ook bij stil willen staan. Dat doen we graag door middel van goed nieuws: er is namelijk voor het eerst een onderzoek gestart naar een mogelijke therapie tegen het ontwikkelen van HME-MO. 

Wereldwijd onderzoek Palovarotene bij HME-MO

Bij de zeldzame aandoening HME-MO ontstaan in de groeileeftijd meerdere goedaardige bottumoren. Hierdoor kunnen pijnklachten ontstaan, maar ook vergroeiingen of dwerggroei. Kinderen met HME-MO worden daarom vaak meerdere malen geopereerd en volwassen patiënten ondervinden vaak nog veel klachten in het dagelijks leven. Nu heeft farmaceutisch bedrijf Clementia het medicijn Palovarotene ontwikkeld. Hiermee hebben ze succesvol onderzoek gedaan bij de ziekte FOP (Fibrodysplasia Ossificans Progressiva) en zijn ze momenteel bezig met de uitvoering van de derde en laatste fase.  Vanwege positieve resultaten met dierproeven met Palovarotene bij HME-MO is er nu ook een fase 2 onderzoek (MO-Ped) bij HME-MO voorbereid. Dit onderzoek zal wereldwijd worden uitgevoerd.

Eerste onderzoek ooit

Het onderzoek met Palovarotene is het eerste onderzoek ooit om een mogelijke therapie voor HME-MO te ontwikkelen. Wanneer dit onderzoek slaagt zou dit betekenen dat er een middel is om HME-MO bij het begin van de verschijnselen te kunnen beïnvloeden. Dat was tot nu toe een droom voor de HME-MO Vereniging en alle patiënten en verwanten. Speciaal aan hen schreef de CEO van Clementia een brief, klik hier voor de inhoud van de brief.

Start onderzoek Nederland in OLVG

In Nederland is inmiddels uitgebreid onderzocht wat nodig is voor het uitvoeren van dit MO-Ped onderzoek in het Expertisecentrum voor HME-MO, het OLVG in Amsterdam. Het gaat hier om onderzoek bij kinderen van 2 t/m 14 jaar, gedurende 3 jaar. Juist in deze groeileeftijd groeien ook de osteochondromen. De kinderen worden ingedeeld in 3 groepen: hoge dosering Palovarotene, lagere dosering Palovarotene en placebo. Tijdens de landelijke HME-MO dag in 2018 hield Stephanie Hoffmann, vice-president, General Manager van Clementia in Europa en Azië, een presentatie over het onderzoek. Marieke van Wier, onderzoekcoördinator van de afdeling Orthopaedie van het OLVG, gaf uitleg over de uitvoering van het onderzoek in het OLVG. In de HME-MO Newsflash is het verslag hierover gepubliceerd. (klik hier voor het verslag) Alle voorbereidingen voor het onderzoek vragen om uiterste zorgvuldigheid.

Inmiddels is de Medisch Ethische Toetsing Commissie akkoord gegaan met het uitvoeren van dit onderzoek, evenals de Raad van Bestuur van het OLVG in Amsterdam met het uitvoeren van dit onderzoek in het OLVG. De verwachting is dat het MO-Ped onderzoek per 1 april a.s. van start gaat.

Europese bijeenkomst in Brussel

Recent is er in Brussel een vergadering geweest met een aantal HME-MO patiëntenverenigingen uit Europa. Ook de HME-MO Vereniging Nederland was vertegenwoordigd. Hierbij zijn ook video’s opgenomen van een zestal mensen met HME-MO. In deze video worden hun ervaringen uitgelicht.

Tevens hebben we in Brussel afgesproken dat we deze video lanceren op deze Zeldzame Ziekten Dag. Klik hier voor het filmpje.  Bijkomend voordeel is dat er in Brussel is afgesproken om met elkaar een Europese HME-MO Vereniging op te zetten. Zodat de belangen voor heel Europa gebundeld kunnen worden en de ontwikkelingen op Europees niveau gezamenlijk kunnen worden gevolgd.

Deel deze pagina Tweet plaatsen Update plaatsen Update plaatsen